青年報記者 郭穎

　　世界著(zhù)名學(xué)術(shù)期刊《自然》近日在線(xiàn)發(fā)表了題為《DNA單堿基編輯技術(shù)引起RNA脫靶及其通過(guò)突變消除RNA活性》的研究論文。這標志著(zhù)：讓基因編輯技術(shù)變得更安全，中國科學(xué)家已開(kāi)始領(lǐng)跑世界。主持這項研究的是中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng )新中心“85后”研究員楊輝，以及他平均年齡27歲的年輕團隊。

　　確保基因編輯工具臨床應用的安全性

　　據悉，世界上現有的7000多種罕見(jiàn)病中，有80%是單基因遺傳病，例如地中海貧血、血友病、視網(wǎng)膜黃斑變性、遺傳性耳聾等。理論上，用基因編輯技術(shù)就能“糾正”這些基因缺陷，讓數以?xún)|計的病人獲得健康。但是由于安全性無(wú)法確定，全球目前只有兩三種基因編輯技術(shù)進(jìn)入臨床試驗階段。然而，要治愈一種遺傳病，往往需要對幾萬(wàn)億個(gè)成體細胞進(jìn)行基因編輯，如果編輯不夠精準，細胞出錯反而會(huì )引發(fā)癌癥。

　　“之前的研究我們發(fā)現一類(lèi)最常用的基因編輯工具會(huì )造成DNA脫靶，而這次研究我們發(fā)現其還會(huì )造成RNA（核糖核酸）脫靶，這些脫靶都有致癌風(fēng)險。同時(shí)，我們通過(guò)改造基因編輯工具，消除了RNA脫靶，獲得新一代高保真基因編輯工具，這樣就確保了基因編輯工具臨床應用的安全性。”楊輝向青年報記者介紹說(shuō)。

　　楊輝坦言，在做這一課題的過(guò)程中，要面臨來(lái)自國內外的激烈競爭。“因為這一領(lǐng)域非常前沿也非常重要，所以國內外有許多課題組都在做類(lèi)似的研究。我們通過(guò)精巧的實(shí)驗設計，和加班加點(diǎn)的工作，最終將成果順利發(fā)表出來(lái)，而且申請了相關(guān)技術(shù)專(zhuān)利。”楊輝說(shuō)，目前已有風(fēng)險投資介入，希望能盡快在長(cháng)三角建立相關(guān)技術(shù)平臺和生產(chǎn)基地，加速基礎研究向臨床與產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。”

　　希望未來(lái)中國也有基因編輯技術(shù)的核心專(zhuān)利

　　高考時(shí)，楊輝以?xún)?yōu)異的成績(jì)從江西南昌考入了上海交通大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院。“我小時(shí)候家里并沒(méi)有養貓狗，記得第一次做小鼠實(shí)驗，還非常忐忑。”楊輝告訴青年報記者，對于生物專(zhuān)業(yè)的選擇更多是聽(tīng)從了老師的建議。

　　楊輝坦言，本科時(shí)他還不知道自己的興趣，但特別喜歡動(dòng)手做實(shí)驗，畢業(yè)實(shí)習時(shí)，他喜歡上了中科院生化所的實(shí)驗氛圍。于是，便放棄了保研和出國的打算，參加了生化所的研究生面試，當時(shí)的主面試官是李林院士。由于面試表現不佳，楊輝沒(méi)考上。但他不甘心，在學(xué)校附近租間房，備考3個(gè)月，通過(guò)研究生筆試，再次進(jìn)入面試環(huán)節。楊輝的執著(zhù)得到了李林院士的贊賞，這一次他如愿以?xún)敗?/p>

　　從生化所畢業(yè)時(shí)，楊輝已經(jīng)在《自然》和《細胞》雜志各發(fā)表一篇論文，還在《細胞研究》發(fā)表了兩篇文章。憑著(zhù)這一履歷，楊輝進(jìn)入了美國麻省理工學(xué)院Rudolf·Jaenisch實(shí)驗室從事博士后研究，他是該實(shí)驗室第一個(gè)來(lái)自中國的博士。博士后出站時(shí)，楊輝接到了哈佛大學(xué)的錄用通知，但他還是決定回來(lái)報效祖國。

　　楊輝的研究興趣聚焦于靈長(cháng)類(lèi)。“那是因為它和人類(lèi)最接近，特別是高級認知方面，能更好地模擬人類(lèi)精神類(lèi)疾病。”2014年，28歲的楊輝成為中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng )新中心（神經(jīng)科學(xué)研究所）最年輕的研究員，并擔任靈長(cháng)類(lèi)疾病模型研究組組長(cháng)。

　　楊輝的團隊有4個(gè)碩士、6個(gè)博士、6個(gè)博后、4個(gè)技術(shù)員，他們把跟自己差不多年齡的楊輝稱(chēng)為“老楊”。對于“老楊”在學(xué)術(shù)上的成就，他們都很服氣。但是，他們秉承“科研第一”的原則，誰(shuí)有道理聽(tīng)誰(shuí)的。“如果產(chǎn)生分歧的時(shí)候，就看誰(shuí)能說(shuō)服誰(shuí)了，雖然大部分我有道理，但是偶爾他們說(shuō)得對，我還是會(huì )聽(tīng)他們的，而且會(huì )很開(kāi)心，說(shuō)明他們成長(cháng)了，有獨立思考能力了。”楊輝一副“老大哥”的模樣。

　　“基因編輯技術(shù)處于領(lǐng)先地位的還是美國，所有核心專(zhuān)利都在美國大學(xué)和公司手中，而我國正在迎頭趕上。”楊輝說(shuō)，“希望在不久的將來(lái)，我們也有一個(gè)個(gè)基因編輯技術(shù)的核心專(zhuān)利，一個(gè)個(gè)自己研發(fā)的基因藥，真正造福罕見(jiàn)病患者。”